Primer multipl sklerozu geciktiren ilk etkili ilaç

Şirket Genentech, ait Roche Grubu, 27 Eylül’de, deneysel ilacın III. Aşama’daki klinik çalışmanın ocrelizumab tatmin edici olmuştur.

Bu ilaç primer ilerleyici multipl sklerozun (MSD) ilerlemesini en az 12 hafta geciktirmeyi başarır, ilk aşamalarında. Bu hastalıkla popülasyonun yaklaşık% 10 veya 15'ini etkileyen bu multipl skleroz alt tipi (MS) çok agresif bir patolojidir. Bugüne kadar bir tedavi ya da tedavi yoktu, ancak İspanyol katılımlı çok merkezli bu çalışma, bu hastalığa sahip hastalar için ilk ve tek terapötik seçenek olabilecek bu ilacın etkinliğini göstermiştir..

Şimdiye kadar EMM için tedavi yoktu

Bu ilacın çalışması denir hitabet Vall d'Hebron Hastanesi Klinik Nöroimmunoloji Servisi başkanı ve Katalonya Multipl skleroz Merkezi (Cemcat), Xavier Montalbán'ın direktörü tarafından yönetilmektedir. Bu çalışmada ilerleyici primer multipl sklerozlu 732 hastadaki Ocrelizumab ilacının etkinliği araştırılmıştır. ana sonuç, hastalığa neden olan sakatlığın ilerlemesini en az 12 hafta durdurmayı başardığıdır.

Montalbán keşfi kutlamak istedi ve ilan etti:

“Bir ilacın bu tür nörolojik hastalıkları kontrol etmede etkili olduğu ilk kez görüldüğü için gerçekten tarihi bir an.” Bir pencere, multipl sklerozun daha iyi anlaşılması ve tedavisine açılıyor. "

Bu ilaç, multipl skleroz semptomlarına neden olan miyelin ve sinirlerin yıkımında kilit rol oynadığı düşünülen CD20B + hücrelerine seçici olarak saldırmak için tasarlanmış bir monoklonal antikordur. Bu proteinlerin yüzeyine bağlanarak, Ocrelizumab bağışıklık sisteminin en önemli fonksiyonlarını korumaya yardımcı olur.

Multipl Skleroz Nedir??

multipl skleroz (MS) bir nöroinflamatuar hastalıktır hem beyin hem de omurilikte merkezi sinir sistemini (CNS) etkiler. MS'e neyin yol açtığı tam olarak bilinmemektedir, ancak bu patoloji sinir liflerini (aksonlar) çevreleyen zarı oluşturan bir madde olan miyeline zarar verir ve aralarında elektriksel uyarıların iletimini kolaylaştırır..

Miyelin, birçok alanda tahrip olur, bazen izler bırakır (skleroz). Bu yaralı alanlar ayrıca demiyelinizasyon plakaları olarak da bilinir. Miyelinli madde yok edildiğinde, sinirlerin beyinden ve beyinden elektriksel uyarıları iletme yeteneği kesilir ve bu gerçek şu belirtilerin ortaya çıkmasını sağlar:

• Görme değişiklikleri
• Kas zayıflığı
• Koordinasyon ve denge sorunları
• Uyuşma, kaşıntı veya batma gibi duygular
• Düşünme ve hafıza ile ilgili sorunlar

Multipl skleroz kadınları erkeklerden daha fazla etkiler. Başlangıcı genellikle 20 ila 40 yıl arasında görülür, ancak çocuklar ve yaşlılarda da bildirilmiştir. Genel olarak, hastalık hafiftir, ancak daha ciddi durumlarda bazı insanlar yazma, konuşma veya yürüme yeteneğini kaybeder..

Çoğu durumda bu hastalık salgınlarda ilerler, ancak primer ilerleyici multipl sklerozda, sakatlık aylar veya yıllar boyunca sürekli ve yavaşça kötüleşir, bu nedenle bu patolojinin ciddi bir şekli olarak kabul edilir..

Bir ilacın klinik gelişim evreleri

Bir ilacın satışa sunulması için, etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için bir süreç izlenmeli, bu yüzden onu tüketecek olan kişilerin hayatlarını tehlikeye atmamaktan kaçınılmalıdır. Yeni bir ilacın gelişimi uzun ve zordur, çünkü 10.000 farmakolojik maddenin yalnızca iki veya üçü pazarlanıyor.

İlaç in vitro modellerde ve hayvan çalışmalarında (preklinik evre) yeterince değerlendirildiğinde, klinik araştırmalar denilen insan araştırması başlar. Klasik olarak, farmasötik bir ürünün klinik gelişim süresi, üst üste 4 üst üste ayrılır, ancak bunlar üst üste getirilebilir. Bunlar klinik araştırmanın bir parçası olan fazlardır:

• Aşama I: Bu aşama, temel amacı bileşiğin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini ölçmek olan insanlar üzerinde yapılan ilk çalışmaları içerir. İlgili risk seviyesi göz önüne alındığında, gönüllü sayısı azdır ve kısa fazın süresi.
• II. AşamaBu aşamadaki risk orta düzeydedir ve amacı ürünün etkinliği hakkında ön bilgi sağlamak ve doz-cevap ilişkisini kurmaktır. Yüzlerce konuya ihtiyaç vardır ve bu aşama birkaç ay ya da yıllarca uzatılabilir..
• Faz III: Bu ilacın bulunduğu aşamadır ve normal kullanım koşullarında ve çalışılan endikasyon için mevcut terapötik alternatifler açısından etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek gerekir. Bu nedenle, birkaç ay veya yıl boyunca diğer ilaçlarla kombinasyon halinde kullanımı, istenen ve istenmeyen etkilerin görülme sıklığının derecesinin analiz edildiği test edilir. Bunlar terapötik doğrulama çalışmaları..
• Faz IV: İlacın pazarlanmasından sonra tekrar klinik bağlamda incelenmesi ve yan etkileri hakkında daha fazla bilgi verilmesi amacıyla gerçekleştirilir..

Ocrelizumab klinik araştırmasının Faz III'ünde pozitif sonuçların ardından, Gelecek yılın başında, Avrupa'dan bu ilacı ticarileştirme yetkisi istenecek. Bu genellikle yaklaşık altı ay sürer. O andan itibaren her ülke kendi bölgesinde satış yapıp yapamayacağına karar verecek..